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他指出，目前我國創(chuàng)新藥物研發(fā)的瓶頸和短板，主要表現(xiàn)在：原始創(chuàng)新不足，生命科學(xué)和生物醫(yī)藥領(lǐng)域基礎(chǔ)研究比較薄弱，原創(chuàng)新藥創(chuàng)制與發(fā)達國家還有很大差距；創(chuàng)新鏈和產(chǎn)業(yè)鏈中許多環(huán)節(jié)還存在短板，關(guān)鍵試劑、儀器與裝備等卡脖子瓶頸問題亟待解決，生物醫(yī)藥研發(fā)數(shù)據(jù)庫等方面嚴重依賴國外資源，技術(shù)和資源儲備不足，自主創(chuàng)新意識與風(fēng)險防范意識不強。
4月26日出席“生生不息·創(chuàng)盈未來”專精特新高質(zhì)量發(fā)展大講堂開幕式暨第一期生物醫(yī)藥專場論壇照片。二、新階段 新征程 新任務(wù)：完善布局、研發(fā)攻關(guān)、技術(shù)交融、中國特色面對新的發(fā)展階段，我們要大力加強我國新藥研究的原始創(chuàng)新，努力實現(xiàn)“從0到1”的突破，開辟新的賽道，力爭從“跟跑”、“并跑”到在某些方面逐步實現(xiàn)“領(lǐng)跑”。原始創(chuàng)新（first in class）大致包括：新的治療概念和治療策略、新靶點、新機制、新的技術(shù)、新的結(jié)構(gòu)類型、新的適應(yīng)癥、新的藥物特性等。臨床價值和患者需求是原始創(chuàng)新的動力，也是原始創(chuàng)新的目標。目前，我國新藥研究的在研靶點還是以追隨為主，原創(chuàng)新藥、靶標數(shù)量遠落后于發(fā)達國家；基于已知靶標的模仿創(chuàng)新難以搶占市場先機，基礎(chǔ)研究向應(yīng)用的轉(zhuǎn)化匱乏，亟待加速。針對我國生物醫(yī)藥領(lǐng)域的發(fā)展，陳院士提出了以下五個方面的思考：一是進一步完善我國藥物創(chuàng)新體系的定位和布局。隨著我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展，一批企業(yè)逐漸建立和增強了自身科技力量和研究經(jīng)驗，一批生物醫(yī)藥科技創(chuàng)新企業(yè)蓬勃發(fā)展，它們逐步具備了開展規(guī)范化的新藥臨床前和臨床研究的能力。這種狀況必然影響和改變我國新藥研究的格局。專業(yè)研究機構(gòu)和高校應(yīng)當(dāng)把研究重點更多地轉(zhuǎn)向源頭創(chuàng)新，更加重視戰(zhàn)略性、前瞻性、開拓性的研究，在新策略、新技術(shù)、新靶點、新機制等方面開展源頭創(chuàng)新研究，以引領(lǐng)方向，搶占先機。令人感到欣慰的是，在加強源頭創(chuàng)新方面我們已經(jīng)出現(xiàn)了一些喜人的進展。國產(chǎn)創(chuàng)新藥與國外“First-in-class(原創(chuàng)新藥）”藥物研發(fā)的時間差逐漸縮小，創(chuàng)新型Biotech（生物科技）企業(yè)的研發(fā)投入快速增長，創(chuàng)新藥 license out（專利授權(quán)）數(shù)量顯著上升，出現(xiàn)了一批有望成為First-in-Class和Best-in-Class的國產(chǎn)創(chuàng)新藥，未來可能誕生多個新靶點、新機制藥物。二是加強基礎(chǔ)研究，主動對接科技前沿新突破，開拓新藥研究和產(chǎn)業(yè)發(fā)展新方向。基礎(chǔ)研究是藥物創(chuàng)新源動力，生物醫(yī)藥領(lǐng)域的基礎(chǔ)研究突破，催生了一批科技創(chuàng)新前沿和研發(fā)熱點，例如精準醫(yī)學(xué)和個性化藥物研發(fā)、生物大數(shù)據(jù)與人工智能、基因編輯技術(shù)、再生醫(yī)學(xué)與干細胞技術(shù)、腫瘤免疫療法、抗體偶聯(lián)藥物開發(fā)、CAR-T細胞治療技術(shù)等。新藥研究要密切關(guān)注基礎(chǔ)研究的新趨勢和新成就，主動對接科技前沿新突破，才能掌握創(chuàng)新引領(lǐng)的主動權(quán)，逐步從模仿創(chuàng)新轉(zhuǎn)變?yōu)樵谝恍┓较蛏蠈崿F(xiàn)原始創(chuàng)新。三是加強多學(xué)科、多種技術(shù)方法的交匯融合、綜合集成。學(xué)科交叉、技術(shù)集成已經(jīng)成為當(dāng)代科技發(fā)展的強大推動力。在藥學(xué)領(lǐng)域，基礎(chǔ)研究、應(yīng)用基礎(chǔ)研究和應(yīng)用研究的結(jié)合日益緊密，轉(zhuǎn)化顯著加快；藥物化學(xué)、藥理學(xué)、信息科學(xué)、技術(shù)科學(xué)等學(xué)科之間的界限日益模糊，多學(xué)科綜合集成的趨勢不斷增強。特別要指出的是，基于大數(shù)據(jù)和人工智能的發(fā)展很可能給未來的藥物研究帶來顛覆性的變化。四是兩手都要硬。要密切關(guān)注國際科技前沿?zé)狳c，努力實現(xiàn)跟蹤、趕超甚至跨越；同時也要立足國內(nèi)實際，中藥和天然藥物研究是我國在藥物研究領(lǐng)域具有優(yōu)勢和特色的方向，要充分發(fā)揮我國在這些方面的特色優(yōu)勢。五是進一步完善原創(chuàng)新藥（first in class）監(jiān)管審評機制。要把嚴格監(jiān)管、確保安全和促進創(chuàng)新、推動發(fā)展放在同等重要的地位，提高政治站位，強化敢為人先、勇于擔(dān)當(dāng)?shù)膭?chuàng)新自信。陳凱先院士在報告中回顧了我國生物醫(yī)藥領(lǐng)域從大國逐步走向強國的不平凡歷程，展望了新階段、新目標、新任務(wù)：從上個世紀90年代后半期初步建立自主創(chuàng)新體系的框架，到近年來躍居國際新藥研發(fā)“第二方陣”的前列，再到2035年爭取在原始創(chuàng)新方面在國際先進行列中占有一席之地。他表示堅信在黨的二十大勝利召開的指引和鼓舞下，在廣大科技人員的共同努力下，這個宏偉藍圖一定能夠?qū)崿F(xiàn)！微信編輯： 方子昭
